造血干细胞移植相关血栓性微血管病简称 TA-TMA是异基因造血干细胞移植后致死率极高的严重并发症移植后患者体内补体凝集素途径异常激活损伤全身微血管内皮并形成广泛微血栓可同步造成肾脏、呼吸、消化道多脏器损伤既往临床无获批针对性治疗药物仅依靠超说明书使用补体 C5 抑制剂进行姑息干预患者确诊后 100 天自然生存率不足 50%临床治疗缺口长期存在。2025 年 12 月 23 日美国 FDA 正式批准美国 Omeros 公司研发的 Yartemlea通用名 narsoplimab-wuug中文通用名那索利单抗静脉注射液上市这也是现阶段全球唯一一款专门获批用于 TA-TMA 的治疗药物2026 年 1 月该药物正式在美国完成商业化铺货同年 4 月美国 CMS 为该药分配专属医保结算编码 J1289于 7 月 1 日正式生效简化全美医疗机构报销流程提升药物临床可及性。那索利单抗属于重组人源 IgG4 亚型单克隆抗体药物原液由中国仓鼠卵巢细胞体系制备药品剂型为单次剂量无菌注射液市面标准规格为 370mg/2mL药液性状为澄清至轻微乳光的淡黄色至黄褐色液体不含防腐剂仅可通过静脉稀释输注给药。本品获批适用人群覆盖全部高危 TA-TMA 患者包含成年患者以及 2 周岁以上儿科移植患者自体造血干细胞移植与异基因造血干细胞移植继发的 TA-TMA 均在治疗适应症范围内无官方标注的绝对禁忌症也是目前所有全身用补体抑制剂中唯一无黑框警告、无需配套 REMS 风险管控体系、用药前无需强制接种相关疫苗的品种整体用药管控门槛相对友好。药物整体研发与审批依托两项核心临床数据一项为入组 28 例成人高危 TA-TMA 患者的单臂、开放标签注册临床试验 TMA-001另一项为包含成人与儿童受试者的扩展用药项目 EAPEAP 有效评估病例共 19 例。注册临床试验数据显示受试人群整体血栓微血管病客观缓解率可达 61%EAP 队列整体缓解率提升至 68%成人与儿童受试者疗效数据无明显分化。生存数据层面注册试验患者确诊 TA-TMA 后的 100 天总生存率为 73.4%EAP 队列 100 天生存率为 73.7%相较历史对照人群实现生存数据四倍左右的改善幅度明确验证药物的临床生存获益价值。现阶段欧洲 EMA 同步受理了该药物的上市申请审评进度持续推进未来有望在欧盟地区落地获批进一步填补全球移植并发症的治疗空白。