Imaavy通用名 nipocalimab-aahu中文名称尼卡利单抗是一款全人源新生儿 Fc 受体FcRn阻断型单克隆抗体药物由强生旗下杨森制药研发生产用于治疗特定亚型的全身型重症肌无力患者。全身型重症肌无力gMG属于慢性自身免疫性疾病机体异常产生抗乙酰胆碱受体AChR或抗肌肉特异性酪氨酸激酶MuSK的 IgG 自身抗体破坏神经肌肉接头信号传导造成全身性肌肉无力、易疲劳、吞咽及呼吸功能受损严重时可危及生命长期影响患者日常活动能力与生活质量。图片来自——海得康官网尼卡利单抗的核心作用靶点为新生儿 Fc 受体FcRn。正常生理状态下FcRn 会循环回收 IgG 抗体延长其在体内的存留时间维持体液免疫稳态但也造成致病性自身 IgG 抗体持续蓄积反复损伤神经肌肉接头。尼卡利单抗通过特异性结合并阻断 FcRn 受体减少致病性 IgG 抗体的循环再利用加速其被机体清除显著降低体内总 IgG 以及抗 AChR、抗 MuSK 等致病自身抗体水平从根源减轻自身抗体对神经肌肉传导的持续损伤改善肌肉无力症状实现长期病情控制。本品剂型为静脉输注浓缩液规格包含 300mg/1.62mL、1200mg/6.5mL 两种浓度均为 185mg/mL仅可由医护人员进行静脉输注给药。给药方案遵循体重计算剂量起始疗程完成后维持每两周一次输注首剂输注时长不少于 30 分钟后续维持输注时长不少于 15 分钟通过规范给药维持稳定血药浓度持续降低致病抗体水平延缓疾病复发。获批适应症为用于 12 岁及以上成人和青少年、抗 AChR 抗体阳性或抗 MuSK 抗体阳性的全身型重症肌无力患者作为标准治疗基础上的附加治疗用药。禁忌症为既往对尼卡利单抗或制剂辅料发生严重超敏反应包括过敏反应、血管性水肿的患者此类患者严禁使用本品。尼卡利单抗区别于传统免疫抑制剂可选择性调控 IgG 代谢对整体基础免疫功能影响相对有限在关键 III 期 Vivacity-MG3 及 II/III 期 Vibrance-MG 临床试验中展现出快速起效、长期维持疗效的特点部分患者可实现长达 20 个月以上的持续病情改善显著改善日常活动评分MG-ADL减轻肌无力症状为全身型重症肌无力患者提供全新靶向治疗方案。同时本品仍存在用药风险最主要风险为感染风险升高需在用药期间监测感染体征及时开展抗感染干预保障用药安全。