盘点“药圈”华丽转身：这些你熟悉的“老药”，竟藏着治病新招！

盘点“药圈”华丽转身这些你熟悉的“老药”竟藏着治病新招今天就带你盘点几个教科书级别的“华丽转身”案例四大“变形金刚级”经典案例[1、2]案例一 从“世纪悲剧”到“抗癌明星”——沙利度胺Thalidomide1960s因严重致畸性退市医药史上的黑暗篇章1990s科学家发现它能抑制肿瘤血管生成1998 年可适用于结节性麻风病2006年FDA批准用于多发性骨髓瘤现已成为基石药物启示机制研究的深度挖掘能让“毒药”变“良药”案例二 从“蓝色小药丸”到“三重奏”——西地那非Sildenafil初衷治疗心绞痛效果不佳意外发现显著改善勃起功能1998年作为ED药物上市“伟哥”诞生2005年新适应症获批治疗肺动脉高压传奇一药二用二次“生命绽放”案例三 糖尿病药物的“抗癌潜力股”——二甲双胍Metformin老本行降低血糖突破发现长期服用它的糖尿病患者某些癌症风险更低展望科学家们正全力研究它如何通过调节细胞代谢“饿死”癌细胞案例四止痛药的“防癌护盾”——阿司匹林Aspirin从小小的退烧止痛片到预防心脑血管疾病的“基石”阿司匹林的故事还没完。现在它被证实能显著降低结直肠癌风险其抗炎特性被认为是关键完美诠释了“控制慢性炎症有助于防癌”的科学理念。Figure 1部分老药新用成功案例 [1]为什么“老药新用”这么香核心优势✅ 安全性已知——人体不良反应数据齐全风险更可控。✅ 研发周期短、成本低——省去早期毒理、制剂等漫长环节。✅ 制剂工艺成熟——生产线现成随时可规模化生产。✅ 作用机制清晰——基础研究充分新用途有理有据。✅ “临床意外”的宝藏——很多发现源于医生和患者用药时的敏锐观察。当然老药新用绝非“万能钥匙”。每一个新适应症的确认都需要经过严格的临床试验确保其疗效和在新人群中的安全性。Figure 2传统药物发现过程与老药新用的比较 [3]未来已来这些领域正在爆发神经退行性疾病糖尿病药利拉鲁肽Liraglutide正在试验治疗阿尔茨海默病。抗癌新组合抗寄生虫药、抗抑郁药与免疫疗法的联合应用。罕见病突破已有药物治疗新发现的罕见病适应症。这背后是系统生物学、高通量筛选技术等新型技术的强力驱动。科学家们正像侦探一样在海量医疗数据和分子信息中为“老药”寻找新的使命。现代“寻宝”技术如何系统性地发现新用途从“意外发现”到“系统寻宝”老药新用的核心突破在于建立了高效的筛选体系。这依赖于一大重要支柱实体化合物库。【重磅来袭——实体化合物库】参考文献1.Pushpakom S, et al. Drug repurposing: progress, challenges and recommendations. Nature reviews Drug discovery. 2019 Jan;18(1):41-58.2. Feng Y, et al. Metformin and bladder cancer: Drug repurposing as a potential tool for novel therapy: A review. Medicine. 2022 Nov 11;101(45):e31635.3. Parvathaneni V, et al. Drug repurposing: a promising tool to accelerate the drug discovery process. Drug discovery today. 2019 Oct 1;24(10):2076-85.老药新用化合物库4593 种批准上市药物及临床药物特别适合药物新适应症的研究。老药新用研发过程可以免除已有的毒理学和药代动力学评价大幅缩短开发的时间和研究成本40%。以新药研发为目标的老药新用策略由于其在新药研发中具有独特优势也成为新药发现和研发所关注的策略在新药发现和研发领域老药新用更侧重于药物新适应证的发现和新品种的开发。Figure 3老药新用化合物库相关信号通路展示临床化合物库887 种临床期化合物的独特集合用于高通量筛选和高内涵筛选。FDA 上市库2203 种获得 FDA 上市批准的药物可用于高通量筛选和高内涵筛选。FDA 上市及药典收录化合物库3706 种获得由 FDA、EMA、NMPA、PMDA 等各国药监局批准上市药物及 USP、BP、EP、JP 等药典收录的化合物可用于高通量筛选和高内涵筛选。FDA 中药单体化合物库197 种由 FDA、EMA、NMPA、PMDA 等各国药监局批准上市药物及 USP、BP、EP、JP 等药典收录的中药单体化合物的独特集合可用于高通量筛选和高内涵筛选。FDA抗肿瘤化合物库 1806 种获得上市批准并具有抗肿瘤功效药物的独特集合适用于高通量筛选和高内涵筛选数据来自于公开发表的文献仅供参考